Nel rapporto Horizon Scanning nuovi medicinali e terapie in approvazione

Nella pratica, con il rapporto Horizon Scanning si parla di ciò che ha ricevuto un parere positivo dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) nel 2021 o che potrebbero averlo negli anni successivi.

Il Rapporto (4a edizione) rientra tra le attività dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), che permettono di identificare (e valutare) nuovi medicinali e indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati.

Questo può ampliare le opzioni di trattamento a disposizione dei medici e dei pazienti, con lo scopo di colmare le esigenze di salute non ancora soddisfatte. Nel caso si tratti di terapie che potrebbero avere un impatto significativo sul SSN (Servizio Sanitario Nazionale), sarebbero necessarie anche adeguate strategie dell’Agenzia, tali da garantire ai cittadini l’accesso a cure innovative e personalizzate.

Le categorie sono riportate secondo il sistema di classificazione ATC (Anatomico Terapeutico e Chimico).

I numeri delle approvazioni 2021

In Europa, nel corso del 2021, sono stati autorizzati 79 nuovi farmaci, di cui 61 contenenti nuove sostanze attive, 6 farmaci biosimilari e 12 equivalenti.

Tra i farmaci autorizzati dall’EMA, permane il primato dei medicinali antineoplastici e immunomodulatori (40,5%), destinati al trattamento di malattie autoimmuni e di alcuni tipi di tumori solidi (come il tumore del polmone, della mammella e dell’utero) e del sangue (mieloma, linfoma e leucemia). Seguono gli antinfettivi ad uso sistemico (12,6%), i farmaci del sistema nervoso (7,6%) e in egual misura quelli dell’apparato digerente e del metabolismo (7,6%); percentuali inferiori riguardano nuovi medicinali appartenenti ad altre categorie.

Dei 61 farmaci contenenti nuove sostanze attive che hanno ricevuto un parere positivo del  CHMP (Comitato dei prodotti medicinali per uso umano) dell’EMA nel 2021, 25 sono medicinali orfani (41%).

Medicinali orfani

Emerge che il maggior numero appartiene alla categoria ATC L, farmaci, che rappresenta il 48% del totale (n=12). Tra questi spiccano due, nello specifico per terapie geniche: Abecma, per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario, e Skysona, per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce.

La definizione di “orfano” è attribuita dal Comitato per i Medicinali Orfani (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) dell’EMA. I criteri di valutazione sono:

• Epidemiologico (farmaco destinato a malattia rara);
• Medico (i prodotti sul mercato non soddisfano le necessità di diagnosi, terapia e cura);
• Economico (mercato scarsamente remunerativo; es. patologie 3° mondo).

Medicinali non orfani 

Il numero maggiore (20 su 36 pari al 55,6% del totale) è equamente suddiviso tra le categorie ATC J, ovvero antinfettivi a uso sistemico (in cui rientrano i vaccini Janssen, Spikevax, Vaxveria, Nuvaxovid ma non Comirnaty, approvato in 2020), e farmaci ATC L.

Medicinali biosimilari

Quasi la totalità appartiene alla categoria ATC L, che rappresenta l’83% del totale dei medicinali biosimilari autorizzati nel 2021 (n=5).

I medicinali biosimilari sono sviluppati in modo da essere simili per qualità, efficacia e sicurezza a un medicinale biologico già approvato (e utilizzato) nell’UE e per il quale sia scaduta la copertura brevettuale (riferimento). Un biosimilare e il suo prodotto di riferimento, pur essendo di fatto la stessa sostanza biologica, possono presentare differenze minori dovute a un certo grado di variabilità naturale, alla loro natura complessa e alle tecniche di produzione

Medicinali equivalenti 

Anche in questo caso, prevalenza della categoria ATC L, farmaci antineoplastici e immunomodulatori, che rappresenta il 41,7% del totale dei medicinali equivalenti autorizzati nel 2020 (n=5). In questa sezione, sono presenti anche due farmaci (gliptine) per il trattamento del diabete. 

Gli equivalenti contengono lo stesso principio attivo e nella stessa concentrazione di un farmaco di marca non più coperto da brevetto (definito medicinale di riferimento o originator). I medicinali equivalenti hanno, inoltre, la stessa forma farmaceutica e le stesse indicazioni del farmaco di riferimento. Sono dunque, dal punto di vista terapeutico, equivalenti al prodotto da cui hanno origine.

Nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati 

Il numero totale delle nuove indicazioni è 89, per un totale di 66 medicinali, già autorizzati, coinvolti; i farmaci antineoplastici e immunomodulatori rappresentano il 47,1%.

Previsioni 2022

Sui dati disponibili al momento della stesura del Rapporto (7 gennaio 2022), per l’anno 2022 è previsto un parere da parte dell’EMA per 96 nuovi medicinali. con una prevalenza di farmaci antineoplastici, seguiti da una quota rilevante da:

• medicinali per il sistema nervoso e sensoriale, 
• immunosoppressori e immunostimolanti,
• medicinali dell’apparato digerente e del metabolismo.

Tale numero potrebbe variare con la  sottomissione di nuove richieste di AIC (Autorizzazione all’Immissione in Commercio). All’inizio del 2021 erano in valutazione 83 nuovi medicinali con parere atteso entro lo stesso anno. Di questi  ultimi, 80 nuovi medicinali (pari al 96% del totale in valutazione all’inizio del 2021) sono stati  successivamente approvati. 

Dei 29 medicinali orfani attualmente in valutazione presso il CHMP dell’EMA, infine, 7 sono medicinali per terapie avanzate.

Medicinali ammessi al programma PRIME (PRIority MEdicines scheme)

Non si parla di affiliazioni a Jeff Bezos. Sono medicinali a elevato interesse per la salute pubblica dal punto di vista dell’innovazione terapeutica e destinati a pazienti con esigenze  di cura insoddisfatte. In questo contesto, l’EMA offre alle aziende farmaceutiche un supporto precoce allo sviluppo di tali medicinali, al fine di facilitare e accelerare l’iter autorizzativo.

Dei 98 la maggioranza riguarda le terapie avanzate (n= 46; 47%), mentre i medicinali di natura chimica e biologica rappresentano rispettivamente il 22,4% (n=22) e il 26,5% (n=26) del totale. Una percentuale limitata riguarda i medicinali immunologici/vaccini, pari al 4,1% del totale (n=4). L’area di oncologia è quella maggiormente rappresentata con un totale di 29 medicinali.